mRNA標的低分子創薬の日本初プラットフォーマー Veritas In Silico（ウェリタスインシリコ）【130A・グロース市場】

癌・認知症など疾患関連タンパク質の60％に対応可能
独自の創薬プラットフォームで製薬会社に技術提供

2024.06.17
株主手帳2024年7月号掲載

疾患の原因となるタンパク質の数は約５０００種存在するという（※）。しかし、現時点でタンパク質に直接作用する「タンパク質標的創薬」によって医薬品が認可されているタンパク質はわずか13％。そんな中、24年２月にグロース市場に上場したウェリタスインシリコは「ｍＲＮＡ標的低分子創薬」という新しい手法を実現する、独自の創薬プラットフォーム「ｉｂＶＩＳ」を構築。製薬会社大手４社と共同創薬研究を行っている。今後は共同創薬研究によるプラットフォーム事業と並行してパイプライン事業にも着手。長期的には製薬会社に移行することを目指す。
※出典：The Human Protein Atlas,Drug Bank,KS aualysis,2018

中村慎吾（なかむらしんご）

社長

1972年生まれ、神奈川県出身。名古屋大学にて情報工学を学び、有機化学で博士号を取得。米国エール大学で博士研究員としてRNA生物学を研究。2003年に武田薬品に入社、mRNA標的低分子創薬の社内プロジェクトを７年間主導。11年のプロジェクト終了を受けて退社。その後、米国Dow Chemicaの営業部マネジャー、米国Catalentの事業開発ディレクター、産業革新機構でのベンチャーキャピタリストを経て、16年に同社を設立し、代表取締役社長に就任（現任）。

タンパク質の〝設計図〟が標的
「より多くの患者を救うことが可能」

同社が進める「ｍＲＮＡ標的低分子創薬」は、タンパク質の“設計図”にあたるｍＲＮＡを標的とした創薬手法の一つ。そもそもタンパク質の生成をできないようにさせ、かつ経口投与・大量生産が可能な低分子医薬品のメリットを持っている。この創薬手法により、約５０００種ある疾患関連のタンパク質のうち、これまで創薬の対象にできなかった３０００種以上、つまり60％以上のタンパク質に対応できる医薬品の創出が可能になるという。

同社はｍＲＮＡ上で低分子医薬品の標的部位となるターゲットの探索からスクリーニング、できた化合物を検証・最適化して臨床候補化合物を作り上げる技術を統合した創薬プラットフォーム「ｉｂＶＩＳ」を製薬会社に提供している。製薬会社は自社の持つ従来型低分子医薬品の創薬インフラと組み合わせることでｍＲＮＡ低分子創薬が可能となる。

「今まで治療できなかった疾患が治療できるようになり、また低分子医薬品にすることで、より多くの患者さんを救うことができると考えています」（中村慎吾社長）

同社は研究期間中・候補物質を選定後の開発期間中・販売開始後と、短期・中期・長期のそれぞれ３段階で収益を確保できる仕組みを持つ。特に販売までこぎつければ、販売期間中に売上高の数％のロイヤリティや販売額に応じた売上マイルストーン収入が見込まれる。

ｍＲＮＡ標的低分子医薬品の販売例はまだないが、癌・中枢神経の疾患領域を中心にブルーオーシャンを開拓できる可能性が高い。23年12月期は、事業収益が３億６０００万円、営業利益は３７００万円と黒字化を達成。24年２月にはグロース市場にｍＲＮＡ標的低分子創薬の日本初プラットフォーマーとして上場を果たした。